Ahora hay tres fármacos disponibles para tratar la leucemia mieloide crónica en su fase crónica:

• imatinib (Gleevec™)
• dasatinib (Sprycel™)
• nilotinib (Tasigna™)

Nuestros investigadores fueron fundamentales en el desarrollo de los tres fármacos, que funcionan bloqueando la actividad de BCR/ABL, la proteína anormal que se encuentra en la LMC. Aunque ninguno de estos fármacos es una cura, pueden mejorar radicalmente la vida de las personas con la enfermedad y, en la mayoría de los casos, ayudar a controlarla durante años. Es posible que su médico le recomiende imatinib como terapia inicial para tratar la LMC. Imatinib fue el primer fármaco que se descubrió capaz de controlar la LMC, y un porcentaje muy alto de pacientes en la fase crónica de la enfermedad responden positivamente. Por lo general, el recuento sanguíneo completo de los pacientes se normaliza dentro de los primeros tres meses de tratamiento y la cantidad de células que contienen el cromosoma Filadelfia disminuye.

Aunque el imatinib es eficaz para controlar la leucemia mieloide crónica en la mayoría de los pacientes, una cantidad muy pequeña de pacientes tiene efectos secundarios adversos. Además, con el tiempo, algunos pacientes se vuelven resistentes al imatinib cuando la proteína BCR/ABL muta y el imatinib ya no puede interactuar con la proteína. Si el imatinib no es eficaz, es posible que sus médicos recomienden uno de los dos fármacos más nuevos llamados dasatinib o nilotinib. En algunos casos, su médico puede recomendar uno de estos fármacos como tratamiento inicial. Hay un poco menos de experiencia con estos fármacos en comparación con el imatinib, aunque dos estudios recientes sugieren que en comparación con imatinib, es posible que dasatinib y nilotinib sean más eficaces para eliminar las células leucémicas de la médula ósea y pueden funcionar más rápido. En algunos casos, su médico puede recomendar un fármaco en lugar de otro si tiene problemas con los pulmones o el corazón. Durante el tratamiento con cualquiera de estos tres fármacos, los pacientes se controlan con frecuencia para evaluar su respuesta y detectar efectos secundarios.

Si su enfermedad está en la fase acelerada, es posible que el tratamiento incluya las opciones descritas anteriormente: imatinib, dasatinib, nilotinib y trasplante de médula ósea. Si tiene LMC que no responde positivamente al imatinib, al dasatinib ni al nilotinib, su médico también puede sugerirle un fármaco llamado interferón (un tipo de inmunoterapia) o quimioterapia. Los pacientes también pueden recibir transfusiones de sangre o productos sanguíneos para aliviar los síntomas.

Si su enfermedad se encuentra en la fase blástica, es probable que el tratamiento incluya quimioterapia además de imatinib, dasatinib o nilotinib. Esta es una fase de la enfermedad difícil de tratar. Muchas veces, se recomienda el trasplante de células madre si hay un donante adecuado disponible y usted está lo suficientemente sano como para someterse al procedimiento. Ya que los mejores resultados con el trasplante de células madre ocurren cuando la LMC se encuentra en la fase crónica o acelerada temprana, el objetivo del tratamiento durante la fase blástica es primero hacer que el paciente regrese a una fase anterior de la enfermedad antes de que se lleve a cabo el trasplante.

Los investigadores están estudiando las formas más eficaces de utilizar las terapias dirigidas que están disponibles en la actualidad (imatinib, dasatinib y nilotinib). Esto incluye determinar el mejor momento y la mejor dosis. También estamos trabajando para crear y probar terapias adicionales que bloquearán variantes del gen BCR/ABL mutado.

Después de un trasplante de células madre para tratar la leucemia mieloide crónica, algunos pacientes tienen una recurrencia de la enfermedad. Una estrategia desarrollada aquí en el MSK y en otras instituciones, una reinfusión de un tipo particular de glóbulos blancos llamados linfocitos del donante de células madre original, puede aumentar la capacidad de estos pacientes para combatir la enfermedad. En la actualidad se está estudiando la eficacia de este método.